📋 À retenir
- Concerne des maladies graves, rares ou invalidantes.
- Absence d'alternative thérapeutique appropriée.
- Délivré sous le contrôle strict de l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).
Qualifie l'usage d'un médicament ou d'un traitement qui n'a pas encore reçu d'autorisation officielle de mise sur le marché. On y a recours par humanité pour des patients en impasse thérapeutique dont la vie est gravement menacée.
Étymologie
Issu du latin compassio (« souffrir avec »). Le terme a glissé du domaine moral au domaine juridique et médical à la fin du XXe siècle pour désigner des dérogations exceptionnelles aux protocoles de soins standards.
Exemples d'usage
- L'administration d'une molécule expérimentale à un patient atteint d'un cancer foudroyant sans autre option de soin.
- L'usage d'un traitement innovant non encore commercialisé en France pour une maladie orpheline rare.
À ne pas confondre
À ne pas confondre avec l'usage hors AMM (médicament autorisé pour une autre maladie) ou l'accès précoce (médicament dont l'efficacité est déjà fortement présumée et qui attend son homologation commerciale).
Contexte médical
Articles L. 5121-12 et suivants du Code de la santé publique, réformés par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, instaurant le régime des Autorisations d'Accès Compassionnel (AAC).
Synonymes
Antonymes
Conseil
Si vous ou un proche êtes en impasse thérapeutique, n'hésitez pas à interroger votre spécialiste sur l'existence d'une Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC) ou d'un essai clinique en cours.
Questions fréquentes
Qui décide de l'accès compassionnel ?
C'est le médecin traitant (généralement hospitalier) qui dépose une demande auprès de l'ANSM pour un patient précis.
Est-ce que le patient paie pour ce traitement ?
Non, le coût de ces traitements est généralement pris en charge par l'Assurance Maladie dans le cadre de dispositifs spécifiques.
L'efficacité est-elle garantie ?
Non, par définition, il s'agit d'un traitement dont les preuves scientifiques complètes ne sont pas encore établies.