📋 À retenir
- Il permet d'accélérer la mise sur le marché de médicaments pour des maladies graves.
- Son utilisation suppose une corrélation scientifique prouvée avec un bénéfice clinique réel.
- Un succès sur un marqueur ne garantit pas toujours une amélioration de la santé globale du patient.
Un marqueur de substitution est un indicateur biologique (comme un taux de cholestérol ou une tension artérielle) utilisé par les chercheurs pour prédire l'efficacité d'un traitement. Il remplace un critère clinique réel, comme la survie ou la guérison, car il est plus rapide et facile à mesurer.
Étymologie
Composé de marqueur (du vieux bas francique merki, signe) et de substitution (du latin substitutio, action de mettre à la place de).
Exemples d'usage
- La baisse de la charge virale comme indicateur de l'efficacité d'un traitement contre le VIH.
- La réduction de la pression artérielle pour évaluer le risque futur d'accident vasculaire cérébral.
- La diminution de la taille d'une tumeur en oncologie plutôt que la survie globale à long terme.
À ne pas confondre
Il se distingue du critère de jugement clinique, qui mesure directement comment un patient se sent, fonctionne ou survit. Le marqueur de substitution n'est qu'un intermédiaire supposé refléter ces résultats.
Contexte médical
Articles L. 1121-1 et suivants du Code de la santé publique (encadrement des recherches impliquant la personne humaine). Règlement (UE) n° 536/2014 relatif aux essais cliniques de médicaments.
Synonymes
Antonymes
Conseil
Lors de l'examen de nouveaux traitements, vérifiez si l'autorisation de mise sur le marché est basée sur un bénéfice clinique direct ou sur un marqueur de substitution, ce qui peut influencer le niveau d'incertitude sur l'efficacité réelle.
Questions fréquentes
Pourquoi utilise-t-on des marqueurs de substitution ?
Pour obtenir des résultats plus précoces dans les études cliniques, sans attendre des années pour observer des décès ou des complications graves.
Un marqueur de substitution peut-il être trompeur ?
Oui, si l'effet du médicament sur le marqueur ne se traduit pas par un bénéfice réel pour le patient (ex: un médicament qui baisse le cholestérol mais n'empêche pas les infarctus).