📋 À retenir
- Substance biliaire naturelle utilisée comme principe actif pharmaceutique.
- Classée comme médicament orphelin pour le traitement de pathologies rares.
- Objet de débats juridiques majeurs sur le prix des médicaments et l'accès aux soins.
L'acide chénodésoxycholique est un acide biliaire produit naturellement par le foie à partir du cholestérol. Utilisé comme médicament, il aide à dissoudre les calculs biliaires et à traiter certaines maladies métaboliques héréditaires rares.
Étymologie
Dérivé du grec khênos (oie), car cette substance a été isolée pour la première fois dans la bile d'oie, associé aux préfixes chimiques décrivant sa structure moléculaire.
Exemples d'usage
- Traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse (XCT), une maladie génétique rare.
- Dissolution de calculs biliaires de cholestérol chez des patients ne pouvant pas subir de chirurgie.
À ne pas confondre
Il se distingue de l'acide ursodésoxycholique (issu de l'ours), qui est un isomère plus couramment utilisé car il présente généralement moins d'effets secondaires hépatiques.
Contexte médical
Règlement (CE) n° 141/2000 concernant les médicaments orphelins. Articles L.5121-8 et suivants du Code de la santé publique portant sur l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM).
En pratique
Décision de l'Autorité de la concurrence (France, 2021) et décisions similaires en Europe concernant le laboratoire Leadiant, sanctionné pour abus de position dominante après avoir multiplié le prix de cette molécule de manière disproportionnée.
Synonymes
Conseil
En raison des enjeux de prix et de disponibilité, les associations de patients peuvent accompagner les justiciables pour garantir l'accès à ce traitement essentiel dans le cadre des maladies rares.
Questions fréquentes
L'acide chénodésoxycholique est-il en vente libre ?
Non, il s'agit d'une substance vénéneuse dont la délivrance est strictement soumise à prescription médicale.
Pourquoi son prix fait-il polémique ?
Certains laboratoires ont racheté des licences pour augmenter drastiquement les prix sous couvert du statut de médicament orphelin, entraînant des recours juridiques.